Caliway Umumkan Keputusan Topline Fasa 2 Kajian CBL-514 untuk Penyakit Dercum, Menunjukkan 64.5% Lipoma dengan Pembersihan Lengkap atau Pengurangan Dimensi Melebihi 50% dan Mengurangkan Kesakitan sebanyak 4.7

–       Kajian Fasa 2 CBL-0201DD CBL-514 telah memenuhi titik akhir primer dan sekunder.

–       64.5% lipoma yang menyakitkan menunjukkan pembersihan lengkap atau pengurangan dimensi lebih daripada 50% selepas rawatan CBL-514.

–       54.8% lipoma yang menyakitkan menunjukkan pembersihan lengkap atau pengurangan dimensi lebih daripada 50% selepas satu rawatan CBL-514.

–       Skor kesakitan lipoma yang dirawat CBL-514 telah berkurangan sebanyak 4.7 mata.

–       CBL-514 adalah ubat pertama dan satu-satunya yang menunjukkan keberkesanan klinikal dan statistik yang signifikan dalam pengurangan saiz lipoma, pembersihan lengkap, dan penambahbaikan kesakitan lebih daripada 4.0 mata.

TAIPEI, 13 Sept. 2023 — Caliway Biopharmaceuticals (Caliway), sebuah syarikat biofarmaseutikal berasaskan Taiwan yang memberi tumpuan kepada penemuan estetik perubatan terobosan dan ubat kecil molekul perubatan radang, hari ini mengumumkan bahawa semua titik akhir keberkesanan primer dan sekunder telah dipenuhi dalam analisis populasi ITT (niat-untuk-rawat) dan PP (per-protokol) daripada kajian Fasa 2 CBL-0201DD (NCT05387733), menilai keberkesanan dan keselamatan CBL-514 pada peserta dengan penyakit Dercum lipoma. Di samping itu, CBL-514 menunjukkan profil keselamatan dan toleransi yang baik, tanpa laporan kesan advers sistemik.

Penyakit Dercum adalah penyakit jarang yang pada masa ini tiada rawatan diluluskan atau berkesan, lalu menyebabkan keperluan klinikal yang tidak dipenuhi. Menurut kajian yang diterbitkan oleh Emma Hansson, MD pada tahun 2011, liposuction boleh mengurangkan kesakitan dalam penyakit Dercum sebanyak 3 mata (dinilai oleh Skala Analog Visual) pada 3 bulan selepas liposuction berbanding garis dasar.

“Keputusan utama kajian CBL-0201DD menunjukkan bahawa CBL-514 adalah produk pertama dan satu-satunya yang menunjukkan secara klinikal bermakna dan secara statistik signifikan dalam pembersihan lengkap lipoma yang menyakitkan atau pengurangan dimensi lebih daripada 50%, sambil juga menunjukkan peningkatan kesakitan yang signifikan sebanyak 4.7 mata,” kata Vivian Ling, CEO Caliway.

Keputusan Utama daripada Kajian CBL-0201DD

Dalam kajian Fasa 2 CBL-0201DD, 12 peserta dengan sekurang-kurangnya 4 lipoma yang menyakitkan dan ditakrifkan dengan baik telah direkrut dan dibahagikan secara rawak kepada 2 kumpulan dos CBL-514, dengan 6 peserta setiap kumpulan. Setiap peserta yang didaftarkan akan menerima sehingga 2 kurs dos CBL-514 yang diperuntukkan yang disuntik ke dalam lipoma terpilih, di mana isipadu suntikan per lipoma akan berdasarkan saiz lipoma, ditentukan oleh ultrasound.

Titik Akhir Utama

  • Dimensi lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos tinggi telah berkurang sebanyak 51.3% (p<0.0001) dan 54.7% (p<0.0001) pada 4 dan 8 minggu selepas rawatan CBL-514.
  • Dimensi lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos rendah telah berkurang sebanyak 40.0% (p=0.0002) dan 34.7% (p<0.0001) pada 4 dan 8 minggu selepas rawatan CBL-514.

Titik Akhir Sekunder

  • 90.3% lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos tinggi menunjukkan pengurangan dimensi selepas rawatan CBL-514 berbanding garis dasar.
  • 64.5% lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos tinggi menunjukkan pembersihan lengkap atau pengurangan dimensi lebih daripada 50% selepas rawatan CBL-514 berbanding garis dasar.
  • 38.7% lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos tinggi menunjukkan pembersihan lengkap selepas rawatan CBL-514 berbanding garis dasar.
  • Purata perubahan mutlak dalam skor kesakitan lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos tinggi, dinilai oleh Skala Kesakitan Perbandingan, telah berkurang sebanyak 4.7 mata (p<0.0001) selepas rawatan CBL-514 berbanding garis dasar.

Keputusan dalam lipoma yang menyakitkan dalam kumpulan dos rendah menunjukkan signifikan secara statistik dalam titik akhir primer dan sekunder. Butiran keberkesanan dan keselamatan utama daripada kajian CBL-0201DD akan diterbitkan dalam jurnal untuk penyakit jarang. Berdasarkan keputusan yang memberangsangkan, Caliway sedang merancang untuk permohonan IND kajian Fasa 2b CBL-0202DD untuk menyiasat lagi keberkesanan CBL-514 dalam merawat penyakit Dercum.

Mengenai Penyakit Dercum

Penyakit Dercum adalah gangguan jarang dengan kecenderungan untuk berulang yang dicirikan oleh perkembangan lipoma yang menyakitkan terutamanya terletak pada rantau trunk, dan anggota badan berhampiran trunk. Kesakitan adalah kronik (>3 bulan), simetri, kerap melumpuhkan, dan rintang terhadap analgesik tradisional. Gejala utama penyakit Dercum, menurut laporan awal, adalah obesiti, jaringan adiposa yang menyakitkan, dan banyak manifestasi psikiatri, termasuk gangguan tidur, kemurungan, dan kebimbangan.

Etiologi penyakit Dercum masih tidak diketahui. Tiada ubat diluluskan atau rawatan piawai yang disyorkan untuk penyakit Dercum lagi. Pilihan rawatan semasa, termasuk penyingkiran pembedahan, liposuction, elektroterapi, dan perencat radang, adalah simptomatik, dan keberkesanannya terhad dengan pelbagai kesan advers. Keperluan klinikal untuk penyakit Dercum masih belum dipenuhi.

Menurut Laporan Penyelidikan Pasaran Penyakit Dercum Global, saiz pasaran rawatan penyakit Dercum global pada tahun 2021 ialah $11.3 bilion. Dengan kadar pertumbuhan tahunan terkompaun (CAGR) 6.76%, pasaran global rawatan penyakit Dercum pada tahun 2030 dianggarkan berkembang kepada $19.95 bilion.

Mengenai Kajian Fasa 2 CBL-0201DD

Kajian CBL-0201DD adalah kajian rawak, label terbuka, Fasa 2 (NCT05387733) yang menilai keberkesanan dan keselamatan suntikan CBL-514 pada subjek dengan penyakit Dercum.

Untuk menentukan dos CBL-514 optimum untuk rawatan penyakit Dercum, kajian ini merekrut dua belas pesakit penyakit Dercum dengan sekurang-kurangnya empat lipoma yang menyakitkan dan membahagikan secara rawak 1:1 kepada dua kumpulan untuk menerima salah satu daripada dua dos suntikan CBL-514. Setiap subjek akan menerima sehingga dua kurs dos CBL-514 yang diperuntukkan yang disuntik ke dalam lipoma terpilih, dan isipadu suntikan per lipoma akan berdasarkan saiz lipoma, ditentukan oleh ultrasound.

Keberkesanan CBL-514 pada setiap lipoma akan dinilai pada Minggu 4 dan Minggu 8 selepas rawatan terakhir. Titik akhir utama adalah perubahan dimensi lipoma yang diukur dengan ultrasound selepas rawatan CBL-514. Titik akhir sekunder termasuk peratusan lipoma dengan perubahan dimensi dan/atau pembersihan lengkap yang diukur dengan ultrasound, dan penambahbaikan kesakitan lipoma individu selepas rawatan CBL-514.

Mengenai CBL-514

CBL-514, ubat kecil molekul kelas pertama, adalah ubat lipolisis suntikan yang boleh mendorong apoptosis adiposit dan lipolisis untuk mengurangkan adiposit subkutaneus dalam kawasan rawatan dalam kajian haiwan tanpa menyebabkan sebarang kesan sistemik pada sistem saraf pusat, kardiovaskular, dan pernafasan. Kajian praklinikal Caliway menunjukkan bahawa CBL-514 merencat kinase kelangsungan hidup sel DYRK1b, menaikkan pengantara apoptosis kaspase 3 dan nisbah Bax/Bcl-2, dan kemudian mendorong apoptosis adiposit dos bergantung secara in vivo dan in vitro.

Caliway menyiasat beberapa indikasi untuk CBL-514, termasuk pengurangan lemak subkutaneus tanpa pembedahan (mengurangkan lemak subkutaneus), penyakit Dercum, selulit, dan rawatan lipoma.

Mengenai Caliway Biopharmaceuticals

Caliway Biopharmaceuticals (Caliway), adalah syarikat biofarmaseutikal klinikal peringkat awal berasaskan Taiwan yang memacu penemuan ubat kecil molekul terobosan baharu untuk membantu pesakit yang menghidap penyakit atau penyakit yang mengancam nyawa. Di Caliway, kami bertujuan untuk menjadi pemimpin farmaseutikal inovatif dalam estetik perubatan dan penyakit radang. Untuk maklumat lanjut, sila layari: www.Caliway.com.tw/en

Penafian

Artikel ini dan maklumat berkaitan di laman ini mengandungi pernyataan prospektif. Maklumat prospektif memerlukan Syarikat membuat banyak andaian dan tertakluk kepada risiko intrinsik, ketidakpastian, dan faktor lain di luar kawalan Syarikat yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar berbeza secara material daripada keputusan, prestasi atau pencapaian masa depan yang dinyatakan atau tersirat oleh pernyataan prospektif tersebut. Syarikat tidak bertanggungjawab untuk memaklumkan dengan tepat pada masanya, u